ファイザー・インクの「AAVミニジストロフィン遺伝子治療を使用してデュシェンヌ型筋ジストロフィーを処置する方法」を読んでみた

ファイザー・インクの「AAVミニジストロフィン遺伝子治療を使用してデュシェンヌ型筋ジストロフィーを処置する方法」(出願番号:2020-110392)を読んでみました。デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を処置する方法について記載された特許です。

【発明の背景および解決しようとする課題】
・DMDは、重度のX連鎖性の進行性神経筋疾患である。この障害は、ジストロフィンタンパク質の発現を消失させる、ジストロフィン遺伝子中のフレームシフト変異に起因する。骨格筋が変性し、最終的には心筋及び呼吸筋が変性して、若年死亡が引き起こされる。
・近年の治療として使用されているアタルレンやエテプリルセンは、全てのDMD患者に有効ではない。
・DMD患者の形質導入細胞中において高レベルで発現され得るミニジストロフィンをコードするアデノ随伴ウイルス(AAV)により媒介される遺伝子治療が必要とされている。

【解決手段】
形質導入された筋肉細胞中においてミニジストロフィンタンパク質を発現させるAAVベクターの用量を提供することにより、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを有するヒトを処置する方法を提供する。

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